Дослідники з Університетського коледжу Лондона завдяки генній терапії домоглися зниження прогресування смертельного захворювання нервової системи на 75 %.
Вчені з Університетського коледжу Лондона вперше досягли прориву в лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, що поступово руйнує нервову систему. За допомогою нової генної терапії вдалося сповільнити розвиток недуги на 75 %, повідомляють The Guardian та BBC.
Причиною хвороби є мутація в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну. Саме він руйнує клітини мозку та викликає поступове погіршення стану – від перепадів настрою й неконтрольованих рухів до деменції та паралічу.
Щоб блокувати вироблення шкідливого білка, науковці розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу. Він доставляє у нейрони “коригуючу” нитку ДНК. Процедура введення триває 12–20 годин і здійснюється через мікрокатетер у дві ділянки мозку.
У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату. Через три роки після терапії в них зафіксували значне уповільнення прогресування хвороби, кращі когнітивні й моторні показники, а також ознаки збереження нейронів.
“Тепер у нас є лікування однієї з найстрашніших хвороб у світі. Це справді величезний прорив. Я справді дуже рада” – заявила професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона.
За словами вченої, нова терапія дає надію, що пацієнти зможуть довше зберігати самостійність та високу якість життя.
Раніше повідомлялося, що трансплантація стовбурових клітин може відновити пошкодження мозку після інсульту.
